此次团队不仅合成了全新的CRE，还展示了如何使用这些CRE选择性地激活大脑、肝脏或血液细胞中的基因，同时确保这些基因在其他类型的细胞中保持沉默。
中国经济报导：据《自然》杂志最新发布的论文报道，一支由美国杰克逊实验室、麻省理工学院、哈佛大学布罗德研究所和耶鲁大学组成的科研团队，利用人工智能（AI）技术取得了一项重大突破。
他们设计出了数千个全新的DNA开关，这些开关能够精确地控制基因在不同类型细胞中的表达，为人类健康与医学研究开辟了前所未有的可能性。
近年来，尽管基因编辑和其他基因治疗手段已经使科学家能够在活细胞中修改基因，但在不干扰整个生物体的情况下，仅对某一类型的细胞进行基因干预仍然是一个巨大的挑战。
这主要是因为我们对控制基因开启和关闭的DNA开关——顺式调节元件（CRE）的理解还不够深入。
然而，此次创新的核心在于，新方法能够针对特定的细胞类型来提高或降低基因表达，而不会影响到身体的其它部分。
为了实现这一目标，科研团队采用了先进的深度学习算法。他们基于数十万个人类基因组中的DNA序列，训练了一个强大的模型。
通过这个模型，团队在实验室环境中能够测量血液、肝脏和大脑这三种细胞中CRE的活性。这个AI模型能够预测任意序列的活性，揭示了DNA中新的模式，以及CRE序列的语法如何影响RNA生成量。
基于这些发现，团队构建了一个名为CODA（计算优化DNA活性）的平台。
通过结合实验数据和计算建模的迭代过程，CODA平台不断改进其预测CRE生物学效应的能力，并成功设计出了自然界中未曾出现过的CRE。
经过严格的测试，新设计的合成CRE表现出了比天然存在的CRE更优异的细胞类型特异性。
这些合成CRE不仅包含了促进目标细胞类型中基因表达的序列，还含有抑制非目标细胞类型中基因表达的元素。
目前，团队已经在斑马鱼和小鼠身上验证了几种合成CRE序列的有效性。
这一突破性进展意味着，未来可能实现更加精确和个性化的基因疗法，为预防和治疗疾病开辟了新的途径。
在生物体内，并非所有基因都会在合适的细胞和合适的时间点发挥作用。
CRE的功能，就在于确保适当的基因在正确的时间、正确的地点被激活。例如，避免皮肤细胞使用了大脑所需的基因，或是防止成人体内激活仅在早期发育阶段需要的基因。
此次团队不仅合成了全新的CRE，还展示了如何使用这些CRE选择性地激活大脑、肝脏或血液细胞中的基因，同时确保这些基因在其他类型的细胞中保持沉默。
这一成就不仅在生物医学领域具有深远的意义，也在技术层面上具有双重重要意义。
它不仅为科学家提供了强大的工具，以更精确地研究基因表达和调控，也为开发新型治疗策略提供了新的思路，有望在未来为人类健康带来革命性的变化。
