诺华 SMA 广谱基因疗法获欧盟上市许可 单次给药覆盖全年龄段患者
据瑞士通讯社 ATS 消息，诺华旗下一款用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法 Itvisma 正式拿到欧盟委员会上市批准，这款药物可面向儿童、青少年及成年脊髓性肌萎缩症患者使用，也是欧盟范围内首款获批适用于全年龄段人群的同类基因替代疗法。
该药物采用鞘内注射方式，全程仅需单次给药，能够直接针对脊髓性肌萎缩症的核心遗传病因发挥作用，通过替换缺陷型 SMN1 基因修复机体运动相关功能，使用后患者无需长期持续开展周期性对症治疗，相关药理与临床效果数据已同步写入企业对外发布的官方公告。
美国市场已在去年 11 月完成该款疗法的商业化落地，企业对外披露美国市场基准定价为 259 万美元一剂。早在 2019 年，美国食品药品监督管理局就批准诺华推出同靶点初代基因疗法 Zolgensma，当时该药物仅允许用于两岁以下婴幼儿群体，上市定价 212.5 万美元，上市初期曾被全球多家医药媒体称作史上单价最高治疗药物。2020 年，诺华面向尚未取得药品审批资质的国家，推出公益给药抽签活动，为百名适龄患儿免费提供 Zolgensma 治疗剂量。
针对欧盟区域定价相关事宜，企业对外沟通人员未对外公布统一售价区间，相关人员解释，欧盟实行药品定价与医保报销分权机制，各成员国独立完成本土价格磋商、医保准入评估等全部流程，区域内不存在统一执行的销售定价标准。企业定价逻辑围绕药物对患者、各国医疗体系及社会层面产生的综合价值建立，产品定价将匹配药物临床价值，同时同步推进各地可及性配套方案，保障药物商业化运营的可持续性。
企业测算数据显示，Itvisma 在美国市场定价，相较现有长期对症治疗方案十年周期总支出，可降低 35% 至 46% 的综合治疗成本。脊髓性肌萎缩症属于罕见遗传性神经肌肉疾病，致病基因缺失会持续损伤运动神经元，未接受干预的患者肌肉力量会持续衰退，重症群体呼吸、吞咽功能会逐步受损，长期对症药物需要患者常年反复给药，累积治疗开支规模庞大。
欧盟集中审批通道获批后，这款全年龄段基因疗法可在欧盟全部成员国同步启动上市申报流程，各国卫生主管部门将陆续开展药品临床价值复核、医保准入谈判等配套工作，区域内脊髓性肌萎缩症不同年龄层患者将新增一次性根治类治疗选择。全球多地罕见病诊疗机构持续推进各类基因疗法临床落地与医保适配工作，多国医疗保障体系针对高价罕见病药物搭建分层报销、商业补充保险联动等配套机制，持续拓宽罕见病创新疗法的可及渠道。
